MILANO (ITALPRESS) – L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha autorizzato il rimborso di Iptacopan, il primo inibitore orale del Fattore B della via alternativa del complemento, pionieristico nella sua categoria, per il trattamento di adulti con glomerulopatia da C3. Questa decisione, insieme al riconoscimento dello status innovativo, risponde a un bisogno terapeutico non soddisfatto per i pazienti affetti da C3G, rappresentando la prima terapia autorizzata e rimborsata con un meccanismo d’azione specifico per l’evoluzione della malattia, ossia la disregolazione della via alternativa del complemento centrale nella patogenesi della C3G. Tale approccio consente di trattare la causa della malattia, e non solo i sintomi, promettendo potenziali benefici in termini di rallentamento della progressione renale, stabilità dell’eGFR e riduzione della proteinuria.
La glomerulopatia da C3 è una malattia renale estremamente rara e progressiva, con una prevalenza in Italia di 1-1,5 casi ogni 1.000.000 persone. La malattia può esordire precocemente durante l’infanzia, ma spesso viene diagnosticata nell’età adulta, con una prognosi severa: entro dieci anni dalla diagnosi, circa la metà dei pazienti può sviluppare insufficienza renale avanzata, necessitando di dialisi o trapianto, il che impatta significativamente sulla loro vita personale, lavorativa e sociale.
“La diagnosi di C3G richiede un approfondito inquadramento specialistico e si basa sulla biopsia renale, ora considerata il gold standard diagnostico – dichiara il Professor Giuseppe Grandaliano, Ordinario di Nefrologia presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore della UOC di Nefrologia della Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS – Un accurato processo diagnostico è essenziale non solo per confermare la patologia, ma anche per orientare adeguatamente il trattamento.”
Il ruolo del complemento e il meccanismo d’azione della molecola. Il complemento è parte integrante del sistema immunitario, composto da una serie di proteine che contribuiscono alla protezione dell’organismo. Nella C3G, questo sistema si attiva in modo anomalo e persistente, causando l’accumulo della proteina C3 nei glomeruli e progressivi danni renali. All’interno di questo meccanismo, il Fattore B funziona come un “interruttore” della via alternativa del complemento. La molecola agisce inibendo selettivamente il Fattore B, diminuendo l’attivazione incontrollata del complemento e aiutando a proteggere i glomeruli dall’infiammazione. Nello studio di Fase III APPEAR-C3G, che ha portato all’approvazione da parte dell’AIFA, la molecola ha mostrato una riduzione della proteinuria del 35,1% rispetto al placebo, con un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole; la riduzione della proteinuria si è accompagnata a una stabilizzazione della funzione renale (eGFR) durante il follow-up.
“Fino a oggi, la glomerulopatia da C3 rappresentava una condizione grave, senza opzioni terapeutiche mirate e con alternative insufficienti, portando a una alta probabilità di progressione verso dialisi o trapianto – spiega il Professor Luigi Biancone, Professore Ordinario di Nefrologia e Direttore S.C. Nefrologia Dialisi Trapianto U, Presidio Molinette e CTO – AOU Città della Salute e della Scienza di Torino – Con questa approvazione si colma un significativo vuoto terapeutico: avere uno strumento che agisce selettivamente sulla causa della malattia rappresenta un cambiamento fondamentale nel panorama terapeutico.” La C3G può manifestarsi già in età pediatrica, ma è spesso diagnosticata successivamente, con un’età media alla diagnosi di circa 21 anni, impattando significativamente sulla vita quotidiana, limitando scuola, lavoro e interazioni sociali; circa il 25% dei pazienti lamenta assenze da scuola o lavoro e il 21% soffre di depressione correlata alla malattia.
“Per chi vive con la C3G, la difficoltà non è solo clinica: il percorso verso la diagnosi è spesso lungo e complesso, poiché si tratta di una patologia ancora poco conosciuta. Dopo aver ricevuto la diagnosi, molti pazienti faticano a trovare un riferimento clinico stabile e devono spostarsi lontano dalla propria regione, influenzando significativamente la loro vita quotidiana e l’organizzazione familiare – rileva Fabrizio Spoleti, Presidente dell’associazione di pazienti Progetto DDD ETS – I pazienti richiedono informazioni più accessibili, centri di riferimento meglio identificabili e percorsi di cura più coordinati. La gestione della malattia richiede monitoraggi frequenti e visite ospedaliere, incidendo su scuola, lavoro e qualità della vita. Come associazione, ci impegniamo a superare questo isolamento, promuovere la condivisione delle conoscenze e contribuire a costruire reti e indirizzi di cura sempre più chiari, anche attraverso collaborazioni tra centri a livello nazionale e internazionale.”
Con oltre 40 anni di esperienza iniziata nel campo del trapianto, Novartis si dedica alla ricerca e allo sviluppo per proteggere la funzione renale e ritardare o prevenire dialisi e/o trapianto. Accanto all’impegno nella C3G, il portafoglio comprende anche altre patologie renali con un alto bisogno insoddisfatto, come la nefropatia da IgA (IgAN) e ulteriori condizioni glomerulari in fase di studio clinico.
“L’ammissione alla rimborsabilità di questa molecola rappresenta un importante traguardo per i pazienti italiani con C3G – conclude Paola Coco, Country Chief Scientific Officer e Head of Medical Affairs di Novartis Italia – Questo risultato conferma il nostro impegno a sviluppare soluzioni mirate per patologie complesse e ad alto bisogno clinico insoddisfatto. Il riconoscimento di innovatività per la molecola sottolinea ulteriormente il contributo dell’innovazione terapeutica in questo contesto.”
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