Durante la prima giornata del summit sono stati annunciati i risultati del bando Aifa per le malattie rare, includendo 19 progetti autorizzati a ricevere un finanziamento totale di 17,5 milioni, destinati all’elaborazione di nuove terapie e trattamenti avanzati. “I dati attestano l’importanza della questione: oltre 2 milioni di persone in Italia e circa 30 milioni in Europa convivono con una delle circa 10.000 malattie rare, ma solo il 5% ha attualmente accesso a una cura”, ha dichiarato il sottosegretario Marcello Gemmato. “L’Italia si distingue come uno dei Paesi leader in Europa per l’approccio e l’assistenza nel campo delle malattie rare, seconda solo agli Stati Uniti a livello globale”, ha aggiunto.
La seconda giornata del summit ha visto la presentazione delle “Proposte per l’Europa”, che sono parte integrante della Carta di Roma. Questo documento propone un’analisi completa del percorso delle malattie rare, dalla governance alla diagnosi precoce e assistenza; dalla ricerca clinica all’accesso ai trattamenti; dalla gestione e condivisione dei dati, nel rispetto della privacy, fino alla formazione e alla corretta transizione del paziente in tutte le fasi della vita.
Tra le proposte per l’Europa si evidenzia la necessità di sviluppare un approccio integrato, capace di collegare coordinamento, diagnosi precoce e accesso equo ai farmaci, inclusa la possibilità di utilizzare meccanismi di appalto congiunto per terapie complesse ad alto costo. Gli investimenti nello screening neonatale esteso e nella promozione della cultura del sospetto diagnostico sono considerati prioritari, insieme a una rete strutturata di ricerca e collaborazione tra pubblico e privato. È fondamentale anche la condivisione sicura dei dati e l’adozione di standard comuni per sostenere innovazione e ricerca clinica. Sul fronte assistenziale, il documento sottolinea l’importanza di migliorare gli strumenti digitali e modelli di assistenza condivisi a livello europeo, garantendo la continuità nei percorsi di cura attraverso transizioni strutturate nel corso della vita.
“Le malattie rare rappresentano una sfida per i diversi sistemi sanitari, misurandone la capacità di essere equi, inclusivi e innovativi. Con la Carta di Roma, l’Italia mira a rafforzare le politiche di settore, tanto a livello nazionale quanto tra gli Stati membri dell’UE, favorendo le condizioni per l’adozione di un Piano d’Azione Europeo sulle malattie rare e per l’organizzazione di un Summit europeo simile a quello italiano”, ha concluso Gemmato, esprimendo l’intenzione dell’Italia di svolgere un ruolo attivo nell’organizzazione di un Summit europeo sulle politiche relative alle malattie rare.
– Foto di repertorio IPA Agency –
