L’Aoup è tra i 4 centri italiani, insieme all’Istituto oncologico veneto, all’Istituto nazionale tumori di Milano e all’Istituto europeo di oncologia di Milano, coinvolti nella sperimentazione di una nuova molecola, il Daraxonrasib. Questo farmaco è il protagonista di uno studio clinico globale, randomizzato e di fase 3 (RASolute 302), che ha mostrato un significativo miglioramento nella sopravvivenza per i pazienti affetti da tumore al pancreas metastatico già sottoposti a chemioterapia.
La notizia è stata resa pubblica qualche giorno fa da Revolution Medicines, l’azienda biofarmaceutica americana che ha condotto la sperimentazione in 60 centri globali. I risultati verranno presentati in modo dettagliato al prossimo congresso ASCO a Chicago (29 maggio – 2 giugno). Si spera che il farmaco venga presto approvato negli USA e, a seguire, in tutti gli altri paesi, inclusa l’Italia, per estenderne l’uso in casi clinici selezionati.
Il farmaco deve essere assunto oralmente una volta al giorno. Durante la sperimentazione ha mostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi nella sopravvivenza libera da malattia e nella sopravvivenza complessiva rispetto alla chemioterapia standard. I pazienti trattati con Daraxonrasib hanno infatti mostrato una sopravvivenza mediana di 13,2 mesi, rispetto ai 6,7 mesi di chi ha ricevuto solo chemioterapia citotossica endovenosa. Inoltre, il farmaco è ben tollerato e presenta un profilo di sicurezza gestibile.
In Aoup, l’oncologa Chiara Cremolini (foto), consigliere Aiom (Associazione italiana oncologia medica) e ordinaria di Oncologia all’Università di Pisa, nonché coordinatrice del Programma dipartimentale in sperimentazioni cliniche in oncologia dell’Aoup, è la principal investigator di questa sperimentazione: “Si tratta di un grande risultato, una rivoluzione tanto attesa ma finalmente realizzata – afferma – è importante sottolineare che non siamo ancora pronti ad adottare il farmaco nella pratica clinica di routine, poiché non ci sono programmi di uso nominale o compassionevole. Sarà necessario attendere l’approvazione delle autorità competenti, che speriamo arrivi rapidamente, ma senza fretta”.
Il cancro al pancreas è uno dei tumori più influenzati dalle mutazioni delle proteine RAS, che regolano la proliferazione, differenziazione e sopravvivenza cellulare. Daraxonrasib, a differenza di altri farmaci in via di sviluppo, è un inibitore multi-selettivo delle proteine RAS(ON), rappresentando il primo agente di una nuova classe progettata per affrontare un ampio spettro di mutazioni RAS.
“Il farmaco – chiarisce Cremolini – agisce come un ‘collante molecolare’: si lega a una proteina cellulare formando un complesso che si associa alla proteina Ras quando è attiva, bloccandola. In uno stato attivo, Ras invia segnali che favoriscono la proliferazione tumorale. È in questa fase che deve essere bloccato, e sapevamo che riuscirci in molteplici casi sarebbe stato clinicamente rilevante. Con questa sperimentazione, siamo finalmente sulla giusta strada. Nel frattempo, però – aggiunge – è importante comunicare che in Italia si stanno attivando sperimentazioni di questo farmaco anche per il trattamento del tumore al pancreas in stadi meno avanzati e in linee di trattamento più precoci. Inoltre, ci sono altre sperimentazioni promettenti con molecole simili che presentano meccanismi d’azione affini”.
“Siamo orgogliosi di far parte dei 4 centri italiani che hanno contribuito a questa sperimentazione innovativa – afferma la direttrice generale dell’Aoup, Katia Belvedere – Sappiamo quanto il tumore al pancreas, per il quale l’Aoup dispone di strutture chirurgiche specializzate, resti una delle malattie più complesse da trattare. Questo risultato apre a possibilità terapeutiche significative e ci rende sempre più determinati, in quanto azienda ospedaliero-universitaria altamente specializzata, a lavorare quotidianamente per integrare ricerca e assistenza, offrendo ai nostri pazienti le opportunità derivanti dalle sperimentazioni cliniche.”
Fonte: AOU Pisa
