I risultati di un nuovo studio volto a esplorare un modello per l’accesso e il rimborso precoce di farmaci innovativi, in grado di ridurre i tempi che intercorrono tra l’approvazione e la disponibilità effettiva di questi per i pazienti, senza costi aggiuntivi per il Servizio sanitario nazionale, sono stati presentati da Argenx, un’azienda globale attiva nel settore dell’immunologia che ha finanziato la ricerca condotta dall’economista sanitario Fabrizio Gianfrate. “Argenx ha sostenuto senza riserve questo studio per promuovere un cambiamento nel paradigma dell’accesso ai farmaci innovativi – afferma Fabrizio Celia, Amministratore delegato di Argenx in Italia – Desideriamo contribuire al percorso già avviato dagli enti regolatori italiani verso un sistema di accesso anticipato a farmaci che soddisfano bisogni clinici non soddisfatti. Assicurare un accesso immediato a farmaci ad alto valore terapeutico, evitando di attendere le lunghe tempistiche delle negoziazioni, potrebbe portare a notevoli benefici clinici per i pazienti e a risparmi per il Ssn, in un’ottica di sostenibilità.
In Italia, una volta approvato un farmaco dalla Commissione europea tramite l’Ema (European Medicines Agency), trascorrono ancora molti mesi prima che venga valutato, approvato e reso rimborsabile dal nostro Ssn. Occorrono ulteriori mesi prima che il farmaco diventi effettivamente disponibile a livello regionale per i pazienti italiani. La stima media è che passino fino a 18 mesi dall’approvazione europea prima che il trattamento sia accessibile ai pazienti.
“Anche se la riforma dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha iniziato a ridurre la durata media delle procedure di autorizzazione al rimborso, i tempi di accesso alle terapie rimangono ancora molto lunghi rispetto ad altri paesi europei – spiega Gianfrate -. Ad esempio, i pazienti in Germania possono accedere ai trattamenti pochi giorni dopo l’approvazione dell’Ema, mentre in Francia dopo poche settimane. In Italia, invece, i tempi sono fisiologicamente allungati per la natura stessa del processo di negoziazione, che mira a definire un accordo sui prezzi e sulla rimborsabilità. Questa è una limitazione oggettiva che rende ancora più necessaria l’adozione di modelli alternativi.”
Il modello proposto nello studio di Gianfrate prevede che, una volta approvato dall’Ema, il nuovo farmaco venga immediatamente reso disponibile dall’azienda farmaceutica al prezzo stabilito da quest’ultima. In tal modo, i pazienti idonei al trattamento potranno beneficiare della terapia senza ritardi. Nel frattempo, il farmaco sarà negoziato con l’Aifa per quanto riguarda prezzo e rimborsabilità come di consueto. Al termine del processo di negoziazione, si valuterà un eventuale conguaglio e payback in relazione alla differenza tra il prezzo applicato e quello negoziato, come se la trattativa per il prezzo finale fosse stata chiusa il giorno successivo all’approvazione dell’Ema.
“L’adozione di questo modello consentirebbe di trattare i pazienti in modo più tempestivo – continua Gianfrate – senza comportare costi aggiuntivi per il Ssn, ma generando significativi benefici clinici ed economici poiché ridurrebbe la progressione delle malattie e i costi sanitari successivi legati alla gestione di condizioni più gravi, complicanze, ospedalizzazioni e interventi chirurgici. Un esempio di successo è rappresentato dalla Francia, dove un approccio simile ha portato al rimborso di 76 nuovi farmaci in appena 117 giorni, riducendo i tempi di attesa del 70% e offrendo benefici clinici a oltre 100.000 pazienti, nella maggior parte dei casi con malattie gravi.
Ovviamente, si potrebbero implementare diverse opzioni di tutela, come avviene in Germania o in Francia, che potrebbero includere il pagamento anticipato annuale del payback, il tempo massimo di negoziazione, un Gran Giurì, un incremento del payback, e un prezzo iniziale semi-libero, ovvero fissato all’interno di un range stabilito da Aifa attraverso un algoritmo basato su variabili come il costo delle terapie per quella indicazione, l’epidemiologia, il livello dei bisogni medici insoddisfatti o la presenza di terapie efficaci. Il lavoro di ricerca ha simulato l’applicazione di questa proposta a farmaci innovativi per il trattamento di malattie cardiovascolari, respiratorie, rare e onco-ematologiche, prevedendo l’accesso non appena ottenuta l’approvazione dell’Ema.
Dallo studio emergono risultati altamente significativi in termini di benefici clinici ed economici per il Ssn. Ad esempio, con la disponibilità immediata di solo due farmaci cardiovascolari dopo l’approvazione europea, si stima di poter evitare oltre 1.800 eventi cardiovascolari, inclusi decessi, e risparmiare più di 10 milioni di euro; nel caso delle malattie respiratorie, mediante l’accesso precoce a due farmaci, si potrebbero prevenire oltre 4.000 esacerbazioni di Bpco, risparmiando più di 11 milioni di euro; risultati simili sono stati previsti per le malattie oncologiche, con numerose recidive evitabili nel melanoma e mieloma multiplo, così come in alcune patologie rare.
