ROMA (ITALPRESS) – Lilly ha reso noto che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha autorizzato la rimborsabilità di pirtobrutinib per il trattamento di pazienti adulti con leucemia linfatica cronica (LLC) recidivante o refrattaria. Questa decisione, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale il 26 marzo 2026, rende il farmaco accessibile ai pazienti precedentemente trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di Bruton (BTK). La LLC è un tipo di tumore del sangue caratterizzato dall’accumulo di linfociti B nel sangue e negli organi linfoidi. Nelle fasi iniziali, la malattia si presenta come una proliferazione di cellule “clonali”, ossia copie identiche di linfociti patologici, seguita dall’ingrossamento delle strutture linfatiche come linfonodi e milza.
In Occidente, la LLC è la forma di leucemia più comune negli adulti, con un’incidenza stimata di 5 casi ogni 100.000 persone. In Italia, si registrano circa 3000 nuovi casi ogni anno. La malattia colpisce prevalentemente le persone più anziane, con il 40% delle diagnosi effettuate oltre i 75 anni e solo il 15% nei soggetti sotto i 50. L’età media alla diagnosi è di circa 70 anni, con una leggera predominanza maschile.
Nonostante i progressi nella terapia, molti pazienti con LLC affrontano recidive multiple o diventano resistenti ai trattamenti. Pirtobrutinib rappresenta un’importante innovazione terapeutica, in quanto funge da inibitore di BTK non covalente e può legarsi alla proteina target in modo diverso rispetto agli inibitori covalenti di prima e seconda generazione.
“Ogni anno in Sicilia si stimano oltre 200 nuove diagnosi di leucemia linfatica cronica. In questo contesto, l’approvazione della rimborsabilità di pirtobrutinib segna un importante progresso terapeutico per i pazienti con LLC recidivante o refrattaria”, ha commentato Caterina Patti, Direttrice U.O.C. di Oncoematologia e Direttrice del Dipartimento di Oncoematologia degli Ospedali Riuniti Villa Sofia – Cervello (Presidio V. Cervello). “Il suo valore sta nella capacità di agire con un meccanismo di azione unico e reversibile, permettendo di superare le resistenze molecolari sviluppatesi durante i trattamenti precedenti.”
I risultati dello studio clinico di fase 1/2 BRUIN, pubblicati nel New England Journal of Medicine nel 2023, hanno mostrato l’efficacia del farmaco in una popolazione di pazienti fortemente pretrattata, evidenziando risposte cliniche durature anche in pazienti con prognosi sfavorevole. Lo studio di fase 3 CLL-BRUIN 321 3 ha confrontato pirtobrutinib con il trattamento standard nello stesso contesto, dimostrando la sua superiorità in termini di efficacia. “Le evidenze cliniche hanno confermato l’efficacia di pirtobrutinib in pazienti con LLC recidivante o refrattaria che hanno sviluppato resistenza o intolleranza agli inibitori covalenti di BTK,” ha sottolineato la Professoressa Patti. “Si tratta di una nuova opportunità terapeutica concreta, in grado di contribuire al controllo della malattia con un profilo di sicurezza gestibile. Per noi clinici, disporre di questa nuova opzione significa avere uno strumento in più per una gestione più flessibile e personalizzata del percorso terapeutico, mirato a prolungare il controllo della malattia e preservare la qualità di vita dei pazienti.”
A partire da ottobre 2024, pirtobrutinib sarà rimborsato in Italia per il trattamento di pazienti adulti con linfoma a cellule mantellari (MCL) recidivante o refrattario già trattati con un inibitore della BTK, e ora si aggiunge anche l’indicazione per la LLC. “Siamo orgogliosi di poter rendere pirtobrutinib accessibile anche per questa popolazione di pazienti ematologici”, afferma Elias Khalil, Presidente e Amministratore Delegato Italy Hub di Lilly. “Questa nuova approvazione riflette il nostro continuo impegno nell’innovazione oncologica e nella ricerca di soluzioni che possano fare davvero la differenza per le persone affette da tumori rari o complessi.”
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